肝母细胞瘤治疗方案中美有差别吗？
发布日期：2019-02-21患儿2018年5月初因腹胀、全腹膨隆在北京儿童医院行腹部超声提示：肝内不规则多结节状瘤灶，回声不均匀，范围约12x11.2x14.5cm，考虑肝母细胞瘤，并肝左叶、肝门淋巴结多发转移灶。化验甲胎蛋白（AFP）高达69万。
2018-5-19 行第1周期化疗，C5V方案：顺铂+氟尿嘧啶+长春新碱。
2018-6-8 行第2周期化疗，CTP方案：顺铂+吡柔比星+环磷酰胺。
2018-6-28 行第3周期化疗，ITEC方案：卡铂+依托泊苷+吡柔比星+异环磷酰胺。
2018-7-19 行第4周期化疗，CTP方案。
2018-8-8 行第5周期化疗，方案：卡铂+依托泊苷）+异环磷酰胺。
2018-8-30给予肝母细胞瘤切除术，术后病理确诊肝母细胞瘤，术后AFP降为2万。国内前期治疗有效。
国内病理诊断报告
术后继续于2018-9-9、9-29行第6、7周期化疗，ITEC方案。2018-10-19行第8周期化疗：伊立替康+依托泊苷+吡柔比星+环磷酰胺;以及恩度。2018-11-8 行第9周期化疗，ITEC方案加恩度。
之后复查AFP再次升高达26万，影像复查提示出现肺转移。化疗无效，国内专家认为再次进行肝脏切除肿瘤手术，没有更好化疗方案推荐。
患儿家长希望看看美国有无更好的治疗方案，然后再考虑出国就医。并考察了国内的两个出国看病中介机构。其中一家中介机构的医学顾问看了资料，向小文的父母介绍美国的靶向药物几百种，孩子可能用得上；临床试验几千个，孩子可能用得上；质子放疗很先进，孩子可能用得上；并且声称他们与美国医院关系多么多么好；小文父母多问了一句，有多大可能，该机构说希望很大；后来小文父母总结该机构的特点就是鼓吹无限可能、无限希望。
之所以后来选择爱诺美康，小文父母说，他们的分析非常客观靠谱，上一个机构宣传的美国优势，爱诺美康的回答是：经过文献查询，肝母细胞瘤没有任何批准的靶向药物，即使有突变，能用靶向药物的概率也非常低；临床试验确实很多，但真正在招募的肝母细胞瘤新药、新方案试验只有10个左右；质子放疗适合孤立的病灶，目前孩子存在肺多发转移，绝对不是质子放疗的适应症；针对孩子目前的情况，美国的获益极有可能是化疗方案的更改。
尽管这与父母期待新药、新疗法的想法有很大出入，但从他们内心角度讲，则更靠谱。之后爱诺美康推荐了美国治疗肝母细胞瘤的知名医生，波士顿儿童医院的Allison F. O'Neill主任。
Allison F. O'Neill 医学博士
丹娜法伯/波士顿儿童医院肿瘤中心
肝脏肿瘤项目医学治疗主任
美国儿童肿瘤组肝脏肿瘤委员会委员
国际儿童肿瘤协会（SIOP）肝脏肿瘤工作小组成员
临床擅长：肝母细胞瘤，肝细胞癌，免疫疗法等。其主要方向是更好地了解甲胎蛋白的动力学并改善高风险疾病患者的治疗。她通过SIOP，使全世界的医生有机会与国际专家讨论疑难的案例。O'Neill博士领导和负责DFCI肝脏肿瘤项目，与外科医生，临床前研究人员和临床医生共同确保全面的患者治疗。
Allison O'Neill主任认为：
我查看了小文的英文治疗病历以及近期的影像检查，显示有肺部转移，剩余肝部有疾病迹象，因此我不建议此刻再次切除。鉴于以上，我认为小文的肝脏病变是多灶性的，我的肿瘤放射科同事查看小文的影像，他们也同意我的判断。去除小文肝脏剩余病变合理的方法就是进行肝移植。但是只有她肺部的疾病能够通过化疗得到更好的控制，才能做肝移植。
患儿AFP变化曲线图
我认为小文AFP增高是因为她对目前的化疗产生了耐药。有几个可供考虑的化疗选择（即使用更多顺铂，以剂量密度的方式给药；长春新碱/伊立替康；或使用抗血管生成药物阻碍血管生成）。我不建议她继续接受目前的化疗方案，因为我认为它已经不起作用了。并且医生主动要求和小文的国内专家联系，详细描述可供选择的替代治疗方案。
小文父母看到美国专家的专业治疗方案推荐，他们深知自己选对了靠谱的机构。
之后国内的专家与Allison O'Neill医生通过email和电话取得了联系，国内专家按照美国的化疗方案给小文进行了一周期的化疗。奇迹出现了，原来居高不下的AFP化疗后降到了12万。目前小文的化疗仍在继续中，爱诺美康也将一直帮助他们和国内专家与美国专家保持沟通，先在国内稳定病情，然后选择合适的时机出国就医。
