美国看病：Ide-Cel 治疗早期 R/R 骨髓瘤的获益分析
发布日期：2024-04-09FDA的肿瘤药物咨询委员会以8比3的投票结果认为idecabtagene vicleucel（ide-cel；Abecma）在治疗已接受免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38单克隆抗体治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者时确实大于其风险。
委员会讨论了来自3期KarMMA-3试验（NCT03651128）的数据，该数据显示，在中位随访时间为18.6个月（范围为0.4-35.4）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，使用2-4种既往治疗方案（包括IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体）治疗的ide-cel（n = 254）的中位无进展生存期（PFS）为13.3个月6528HR，0.49；95%可信区间为0.38-0.65；p《。0001）。ide-cel的6个月和12个月PFS率分别为73%和55%。在SOC组中，这些比率分别为40%和30%。
中位随访时间为30.9个月（范围为12.7-47.8个月）的最新研究结果表明，与SOC方案的23.4个月（95% CI，30.9-未达到【NR】）相比，接受ide-cel治疗的患者的中位总生存期（OS）为41.4个月（HR，0.69；95%置信区间为0.45-1.09。
然而，FDA对该研究产生的OS数据提出了2个问题。首先，监管机构表示，敏感性分析无法提供令人信服的证据证明ide-cel在调整交叉后降低了死亡风险。其次，FDA指出ide-cel组在前9个月的研究中死亡率较高。
2021年3月，根据2期KarMMA试验的数据（NCT03361748），FDA批准ide-cel用于4种或更多种既往治疗方案（包括IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体）后的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。
研究者以2:1的方式随机分配患者接受ide-cel或5种标准方案中的一种，这些方案是在随机分组前根据患者最近的治疗方案和研究者的判断选择的。SOC方案包括daratumumab、pomalidomide（Pomalyst）和地塞米松（n = 43）；达拉珠单抗、硼替佐米（万珂）和地塞米松（n = 7）；伊沙唑米（尼拉罗）、来那度胺（Revlimid）和地塞米松（n = 22）；卡非佐米（Kyprolis）和地塞米松（n = 30）；或艾洛妥珠单抗（Empliciti）、泊马度胺和地塞米松（n = 30）。
