出国看病：EMA 授予安那霉素 AML 孤儿药的称号
发布日期：2024-05-31欧洲药品管理局(EMA)已批准将下一代蒽环类抗生素安那霉素指定为孤儿药，作为复发/难治性急性髓细胞白血病(AML)患者的潜在治疗选择。与其他蒽环类药物不同，安那霉素被设计为无心脏毒性，在美国和欧洲对该药物进行的多项研究中对82名患者进行的治疗证明了这一点。
值得注意的是，同时在美国和欧洲进行的1b/2 MB-106期试验(NCT05319587)正在检查安那霉素和阿糖胞苷对该患者群体的疗效，该试验在二线治疗的患者(n = 10)中引发了60%的初步综合完全缓解(CRc)率，在所有患者(n = 18)中引发了39%的中期CRc率，而不考虑先前的治疗史。
关于这些CRC的持久性的随访正在进行中，其中1例患者维持CR超过1年。MB-106二线患者的登记已经结束；然而，招募一线和三线病人的工作仍在进行。此外，在一线设置中，2名可评估患者的CRc率为50%，1名患者达到CRc。
Moleculin董事长兼首席执行官Walter Klemp在一份新闻稿中表示:“我们很高兴获得EMA对安那霉素的孤儿药指定，这进一步支持了我们不断努力推进这种引人注目的下一代蒽环类药物治疗难治性癌症的努力。”1“结合我们在美国已经获得的孤儿药指定，以及美国专利商标局刚刚授予的覆盖范围到2040年的新物质成分专利，我们相信安那霉素的商业排他性现在得到了很好的保护。
