美国看病：多发性骨髓瘤患者停用二甲双胍的影响
发布日期：2024-05-212024年2月23日，FDA决定撤回美法仑氟芬胺(melflufenPepaxto)加地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤患者。该决定是在作为加速批准条件进行的3期海洋试验(NCT03151811)未确认二甲双胍的临床益处，且现有证据未证明该药物在其使用条件下是安全有效的之后做出的。FDA的决定并未影响该药物在欧盟的上市授权，Paul G. Richardson医学博士指出，需要更多关于二甲双胍在美国的数据。
“很明显，需要重新参与和更多的研究——这是前进的方向。这就是我们要解决提出的问题并建立联合策略的方式，这也是我个人认为该药物的价值所在，”理查森说。“我很有希望。二甲双胍的好消息是，无论是二甲双胍还是正在开发的下一代肽药物缀合物，都有研究计划在进行中，这可以为患者提供我们希望二甲双胍能够提供的东西，以及[它]目前肯定在美国以外提供的东西。”
在海洋中，未观察到无进展生存期(PFS)方面的统计学显著差异，因为接受二甲双胍加地塞米松治疗的患者(n = 246)的中位PFS为6.9个月(95% CI，5.1-8.5)，而接受泊马度胺(Pomalyst)加地塞米松治疗的患者(n = 249HR，0.817；95% CI，0.659-1.012；P = .0644)。中位总生存期分别为19.7个月(95%可信区间为15.1-25.6)和25.0个月(95%可信区间为18.1-31.9)(HR为1.104；95%可信区间为0.846-1.441)。
在接受OncLive采访时，Richardson讨论了melflufen的设计和临床研究数据，以及FDA的决定对临床医生和患者的潜在影响。Richardson是Dana-Farber癌症研究所Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心的临床项目负责人和临床研究主任，也是哈佛医学院的RJ·科尔曼医学教授，这两个机构都位于马萨诸塞州的波士顿。
