曲美替尼有望治疗难治性幼年粒单核细胞白血病患儿
发布日期：2024-07-06根据发表在《癌症发现》上的结果，MEK抑制剂曲美替尼（Mekinist）对参加二期临床试验的复发或难治性幼年粒单核细胞白血病（JMML）儿童患者是一种有效的治疗方法，10名患者中有7名在中位两年后存活。
JMML是一种极其罕见的侵袭性血癌，通常在婴儿和幼儿中诊断。根据资深作者医学博士Mignon Loh的说法，目前的治疗标准是造血干细胞移植（HSCT），无论之前是否进行化疗，但移植后复发是常见的。
Mignon Loh是本汤儿童癌症研究中心的主任，也是西雅图儿童医院儿科血液学、肿瘤学、骨髓移植和细胞治疗部门的负责人。Loh指出，如果不进行第二次移植，大约90%的患者会在两年内死亡。
该研究的第一作者、加州大学旧金山分校（UCSF）贝尼奥夫儿童医院的威廉·弗里斯二世儿科肿瘤学教授埃利奥特·施蒂格利茨医学博士说:“我们正在对这些非常年幼的儿童进行HSCT治疗，这是我们现有的最强化的癌症治疗方法之一。”“如果这种治疗不起作用，唯一的选择是用完全相同的疗法再试一次，”他补充说。“不幸的是，只有30%的患者对第二次移植有长期反应。”
