FDA批准 Vimseltini 治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤
发布日期：2025-03-06FDA已批准vimseltinib (Romvimza)用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者，手术切除可能会导致功能限制恶化或严重并发症。
该监管决定得到了3期运动试验(NCT05059262)结果的支持，其中在意向性治疗(ITT)人群中，vimseltinib在第25周的总体缓解率(ORR)为40% (95% CI，29%-51%)，而安慰剂组为0% (95% CI，0%-9%)(差异为40%；95% CI，29%-51%；p < . 0001)。1，2未达到vimseltinib的中位反应持续时间(DOR)。在另外6个月的随访中，85%的应答者达到了至少6个月的DOR，58%的应答者达到了至少9个月的DOR。
“我们很高兴vimseltinib最近获得批准，”纽约州纽约市纪念斯隆-凯特琳癌症中心医学博士威利安·塔普在接受OncLive采访时说。“TGCT，尤其是弥漫型，对人们来说可能是一种极具破坏性的疾病。这通常不会威胁到他们的生命，但它确实可以改变他们的生活轨迹。人们长期患有这种疾病，可能会出现严重的症状，并因此导致许多残疾，因此为TGCT提供医疗选择对我们来说至关重要。”
这项多中心、双盲的运动试验招募了至少18岁的经组织学证实患有TGCT的患者，对于这些患者，手术切除可能会加重功能限制或导致严重的发病率。在2022年1月21日至2023年2月21日期间，123名患者被随机分配2:1接受每周两次口服30 mg维姆塞替尼(n = 83)或安慰剂(n = 40)，每组28天为一个周期，持续24周。
根据RECIST 1.1标准，在ITT人群中通过独立放射审查(IRR)评估的第25周的ORR作为主要终点。次要终点包括根据肿瘤体积分数(TVS)的IRR得出的ORR、受影响关节主动活动范围(rom)相对于基线的变化、TGCT特定患者报告的结果测量信息系统身体功能(PROMIS-PF)相对于基线的变化、最差僵硬度数字评定量表(NRS)、EuroQoL视觉模拟量表(EQ-VAS)健康状况和简要疼痛清单(BPI)最差疼痛反应率。
