治疗失败的原因可能与治疗延期相关
发布日期：2017-07-13转移性RB患者应用常规疗法其预后较差。例如，来自阿根廷和巴西的报道显示，只有1/40的此类患者在接受常规剂量化疗和放疗后能够存活。然而，大剂量化疗联合自体干细胞移植（autologousstem cell rescue, ASCR)的强化疗法似可治愈转移性RB患者。专注重大疾病的出国看病机构爱诺美康介绍，居里研究所研究人员发现11例没有中枢神经系统转移的转移性RB患者进行大剂化疗联合自体干细胞移植治疗后，有5例(45%)患者得以无瘤生存。
我们MemorialSloan-Kettering肿瘤中心的研究团队曾经报道，4例对长春新碱、铀类、环磷酰胺、依托泊苷敏感的转移患者在接受大剂M的卡钿、塞替派、依托泊苷治疗，并行自体干细胞移植，全部获得无瘤生存。我们随后更新数据显示,10例未发生中枢神经系统转移的转移性RB患者中，有7例患者在转移诊断明确后获得84个月无病生存时间。两例患者在诊断明确后在第7个月和第10个月由于中枢神经系统转移病情恶化（早于大剂M化疗）。
出国看病机构爱诺美康介绍，这两例患者治疗失败的原因和治疗延期相关，其中一例发生真菌感染，另一例由于保险拒付，这两例患者后死于肿瘤进展。一例患者诊断明确16个月后发生中枢神经系统转移，后死于肿瘤进展。另外7例患者在诊断明确治疗后无病生存达16~130个月。
随后，来自德国、孟菲斯、洛杉肌和日本的研究团体发表了应用不同方案的大剂tt化疗联合自体干细胞移植方案治疗的小样本研究结果。总体结果似乎令人满意,其中接近2/3患者得以无瘤生存。总之，所有结果显示，对于未发生中枢神经系统转移的转移性RB患者大剂tt化疗联合自体干细胞移植方案可以提高患者生存率。另外，由于塞替派良好的中枢神经渗透性，化疗药物中加人塞替派可以降低中枢神经系统复发率(这是容易导致治疗失败的部位）。很少的数据涉及中枢神经系统患者应用大剂ft化疗联合自体干细胞移植治疗的疗效，但这种方案似乎是有前景的。
2008年，儿童肿瘤组织（COG)颁布了一个临床治疗规范草案（COG ARET 0321)，试图确认前面提到的多个国际研究机构参加的研究所取得的可喜结果。伴有局限性眼外转移（眶周疾病、区域淋巴结转移、视神经切缘阳性）的患者将接受更积极的常规化疗和受累区域的外放疗。如果发生远处转移的患者，以及发生三方视母细胞瘤（trilateral retinoblastoma)可接受积极的常规诱导化疗，自体干细胞采集，进行大剂量卡铂、塞替派和依托泊苷化疗联合ASCR。同时，根据其对诱导的反应性，可以进行肿瘤累及范围的外放疗。该草案还要求递交原发性和转移性肿瘤组织样本以进行生物分析。通过对这些样本的分析，希望在不久的将来找到可用于开发抗转移性RB靶向药物的分子耙点。
出国看病机构爱诺美康介绍，一个重要的问题是，在COG ARET 0321方案中使用的治疗方法需要大量的先进技术，其代价非常昂贵。这阻止了该治疗方案在许多贫困国家的应用，而恰恰这些国家拥有较多的转移性RB患者。目前迫切需要新的治疗方法，可以帮助治疗这些患者。
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爱诺美康翻译部 • 译
