FDA 延长了重排急性白血病 Revumenib 的日期
发布日期：2024-08-11FDA延长了《处方药使用者费用法案》( PDUFA)对新药申请(NDA)的目标作用日期，以寻求revumenib (SNDX-5613)的批准，用于治疗复发/难治性KMT2A重排急性白血病的成人和儿童患者。更新后的目标行动日期为2024年12月26日。当FDA于2024年3月26日批准NDA优先审查时，最初的PDUFA目标行动日期是2024年9月26日。
2024年7月26日，FDA通知Syndax Pharmaceuticals，需要更多时间对Syndax按要求向FDA提供的revumenib补充信息进行全面审查。这些补充信息的提交被视为对《NDA》的重大修订，导致原定目标行动日期延长3个月。FDA没有要求Syndax提供额外的试验或生产信息。
“Revumenib一经批准，将成为第一种用于治疗KMT2A重排急性白血病患者的药物，这些患者的需求明显未得到满足，”Syndax首席执行官Michael A. Metzger在一份新闻稿中说。“我们相信来自[1/2期] AUGMENT-101试验[NCT04065399]的数据以及提供给FDA的其他信息支持批准，并继续证明revumenib为患有这种毁灭性疾病的患者带来了有意义的益处。我们期待继续与FDA合作，让他们在2024年12月26日前完成对NDA的审查。”
整个人群的总体缓解率为63% (95% CI，49.3%-75.6%)，39%的缓解者(n = 14/36)接受了随后的造血干细胞移植(HSCT)，其中8例在移植前没有达到CR/CRh。接受HSCT的患者中有7名接受了移植后revumenib维持治疗，在数据截止时，另外3名患者处于随访中，有资格重新开始revumenib作为移植后维持治疗。数据截止时的中位总生存期为8.0个月(95%可信区间为4.1-10.9)。
在超过20%的患者中观察到的任何级别的TRAEs包括恶心(28%)、分化综合征(27%)和QTc延长(23%)。15%的患者有3级辨证，1例患者有4级辨证，没有患者有5级辨证。14%的患者出现3级QTc延长；然而，没有观察到4级或5级事件，没有患者因分化综合征、QTc延长或血细胞减少而停止治疗。
