美国看病：Vimseltinib 对罕见的腱鞘巨细胞瘤有效
发布日期：2024-10-19根据R. Lor Randall(医学博士，FACS)的研究，vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤患者(TGCT)的疗效和安全性数据令人鼓舞，同时也显示生活质量的改善(QOL)。
“这是一项随机、安慰剂对照试验的非常令人鼓舞的初步结果，该试验旨在观察vimseltinib在良性但局部侵袭性疾病中的作用，医学肿瘤学家将参与治疗。兰德尔在接受OncLive采访时说:“该公司正在将[该代理]提交给美国食品和药物管理局审批。
2024年8月，FDA批准优先审查口服开关控制TKI维姆塞替尼治疗TGCT患者的新药申请。该决定的目标行动日期为2025年2月17日。1来自pivotal期运动试验(NCT05059262)的数据显示，接受vimseltinib治疗的患者(n = 83)的客观缓解率(ORR)为40%，而接受安慰剂治疗的患者(n = 40差额，40%；95% CI，29%-51%；P < .0001)。
在采访中，Randall强调了MOTION的关键发现。在同时进行的采访中，他详细介绍了他如何治疗TGCT患者，以及vimseltinib加入pexidartinib的潜力。Randall是整形外科的David Linn捐赠主席，整形外科系的主席，也是位于加州萨克拉门托的加州大学戴维斯综合癌症中心的教授。
MOTION是一项双盲、随机、安慰剂对照试验。它是国际性的，有35个站点。[设计]是一个为期24周的药物与安慰剂的2:1随机化，随后是一个开放标签期。[然而]，[数据的]发表仅仅是在试验的第一个24周[期]进行的。[关于vimseltinib与安慰剂的数据]，显示了主要和次要终点的真正改善。主要终点是基于RECIST 1.1标准的ORR，但次要终点对QOL同样重要。
