Vorasidenib 突破性地成为神经胶质瘤患者的治疗方案
发布日期：2024-09-23据Seema Nagpal，MD称，将vorasidenib (Voranigo)引入id h1/2-突变神经胶质瘤治疗模式，填补了该患者群体对可耐受靶向治疗的未满足需求，尽管患者特征和偏好应在围绕该药物的决策中发挥作用。
2024年8月6日，FDA批准vorasidenib用于治疗至少12岁的患有2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤且具有易感IDH1或IDH2突变的成人和儿童患者，这些患者接受了手术，包括活检、次全切除术或全切除术。这一监管决定得到了3期INDIGO试验(NCT04164901)结果的支持，其中，vorasidinib组(n = 168)的中位随访时间为14.0个月(IQR，10.1-17.9)，安慰剂组(n = 163)的中位随访时间为14.3个月(IQR，10.0-18.1)，中位无进展生存期(PFS)为27.7个月(95% CI，17.0-未估计)95% CI，0.27-0.56；P < .001)。
Nagpal在接受OncLive采访时说:“对于患者和治疗临床医生来说，能够获得一种可耐受的新药物是令人兴奋的。”在采访中，加州斯坦福大学神经病学和神经科学临床教授Nagpal讨论了该批准的意义、INDIGO试验的关键发现，以及鉴于vorasidenib适用于广泛的患者群体，优化使用该药物的考虑因素。
这个批准的意义？[这一监管决定]代表着20多年来首次批准对低级别神经胶质瘤患者使用[系统性]药物，而[vorasidenib]是第一个对大量神经胶质瘤患者进行真正靶向治疗的药物。
