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FDA 授予 ABD-147 神经内分泌癌孤儿药的称号

根据药物开发商Abdera Therapeutics，Inc .的声明，FDA已批准ABD-147作为孤儿药，用于神经内分泌癌患者的潜在治疗选择。ABD-147是下一代放射性药物，旨在将α-放射性同位素锕-225输送至表达DLL3的实体肿瘤。

DLL3是一种位于Notch途径中的蛋白质，它被上调并存在于癌细胞表面，但很少在非恶性细胞或组织表面表达；它在肺中神经内分泌与上皮细胞分化的发育和调节中起关键作用，使其成为一个强靶点。

“神经内分泌癌，包括小细胞肺癌[SCLC]和大细胞神经内分泌癌，具有侵袭性，难以用当前的全身疗法有效治疗，”Abdera Therapeutics首席医疗官Philippe Bishop博士在新闻发布会上说。“通过向表达具有定制工程药物代谢动力学[PK]特性的DLL3的神经内分泌肿瘤输送有效的放射性同位素，我们相信ABD-147有可能成为侵袭性神经内分泌肿瘤的最佳DLL3靶向治疗药物。”

像ABD-147这样的靶向放射疗法由以下成分组成:癌细胞靶向分子、结合放射性同位素的螯合剂和将分子与放射性同位素连接的接头。该药物是使用该公司的Radio Optimized Vector Engineering(ROVEr)平台开发的。通过这种方法，放射性药物产品被定制化设计，以实现肿瘤摄取和渗透的平衡，而不会出现快速肾脏排泄和高肾脏摄取。该平台允许优化放射性同位素的输送和治疗指数，放射性同位素可以释放强大的α或β粒子，这些粒子将消除癌细胞并保护健康细胞。