Elraglusib 因尤因肉瘤获得 FDA 罕见儿科疾病称号
发布日期：2024-11-20FDA已将新型GSK-3β抑制剂elraglusib (9-ING-41)指定为罕见儿科疾病，作为尤文肉瘤患者的潜在治疗选择。正在进行的开放标签、多中心1/2期Actuate-1902试验(NCT04239092)正在评估elraglusib治疗复发/难治性恶性肿瘤(包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相关的儿童小圆细胞肉瘤)的安全性和疗效。该研究招募了8名复发/难治性尤文肉瘤患者，他们接受了elraglusib联合拓扑替康和环磷酰胺的治疗。
安讯治疗公司总裁兼首席执行官丹尼尔·施密特(Daniel Schmitt)在一份新闻稿中表示:“获得FDA的罕见儿科疾病指定，强调了尤文肉瘤患者对新治疗方案的迫切需求，并认可了elraglusib的变革潜力。”
“来自正在进行的1/2期试验的早期临床数据显示了具有客观肿瘤反应的有希望的抗肿瘤活性，包括在接受复发/难治性尤文肉瘤治疗的前6名患者中[报道的]2例持续的完全缓解，增强了我们对elraglusib在这种具有挑战性的疾病环境中的潜在影响的信心。我们致力于推进elraglusib的临床开发，最终目标是在当前方法不令人满意的情况下提供新的治疗选择。”
正在进行的1/2期试验招募了22岁以下的复发性或难治性恶性肿瘤患者。研究者排除了血清肿瘤标志物升高的颅外生殖细胞肿瘤患者、脑干肿瘤患者或肿瘤标志物异常的中枢神经系统(CNS)生殖细胞肿瘤患者。参与者必须患有可测量或可评估的疾病，且没有已知的治疗方法。16岁以上的患者需要具有至少50%的卡氏表现状态，16岁或更小的患者需要具有至少50的兰斯基表现状态。
先前治疗产生的所有毒性必须降低到可接受的水平，参与者必须至少接受过一次先前的治疗方案。还需要足够的器官和骨髓功能。排除标准包括对研究药物过敏、未控制的疾病、严重的视网膜疾病、正在接受积极治疗的其他恶性肿瘤、怀孕或目前正在参与另一项临床试验。
