Revumenib 符合 NPM1+ R/R AML 中的 CR/CRh 的终点
发布日期：2024-11-23使用口服小分子menin抑制剂revumenib (SNDX-5613)治疗导致完全缓解(CR)加上部分血液学恢复(CRh)率为23% (95% CI，14%-36%；P = .0014)，符合2期AUGMENT-101试验的主要终点(NCT 04065399)。结果显示，在达到CR/CRh (n = 15)的患者中，12名患者CR，3名患者CRh。
此外，CR/CRh的中位持续时间为4.7个月(95% CI，1.2-8.2)，3名患者在数据截止时有持续反应。在达到CR或CRh且可评估微小残留病的患者中(MRDn = 14)，64%为MRD阴性。在可评估人群中(n = 64)，总体缓解率(ORR)为47% (95% CI，34%-60%)；17%的应答者在治疗后接受了造血干细胞移植，其中3例患者在移植后复发。
Syndax Pharmaceuticals首席执行官迈克尔·a·梅茨格(Michael A. Metzger)在一份新闻稿中表示:“我们很高兴地报告revumenib治疗复发/难治性NPM1突变急性白血病患者的积极关键数据，这些数据显示，NPM1突变急性白血病和KMT2A重排急性白血病的治疗结果令人信服，非常一致。”
“预计FDA将在本季度批准revumenib用于治疗复发/难治性KMT2A重排急性白血病，这是第二次积极的关键数据，我们已经做好准备，对估计40%的[患者]具有这两种基因改变的患者产生有意义的影响。”
2024年3月，FDA根据AUGMENT-101.2的先前数据，对新药申请进行了优先审查，该申请寻求revumenib的批准，用于治疗患有KMT2A重排的复发/难治性急性白血病的成人和儿童患者。2024年7月，FDA将NDA的处方药使用者费用法案目标行动日期延长至2024年12月26日。
开放标签、多中心的AUGMENT-101试验正在以剂量递增和扩大的方式评估安全性、耐受性、药代动力学和疗效。1在该研究的剂量递增部分，研究人员确定了含有和不含有强CYP3A4抑制剂的revumenib剂量。剂量扩展旨在评估复发/难治性KMT2A重排急性白血病和NPM1突变急性白血病的revumenib。主要终点是CR/CRh率以及短期和长期安全性和耐受性。反应持续时间和总生存期作为次要终点。
