Belzutifan 因晚期 ccRCC 获得了 CHMP 的积极评价！
发布日期：2025-01-07欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的人用药品委员会(CHMP)发表了一项积极的意见，建议有条件地批准belzutifan (Welireg)作为单一疗法，用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL)病的成年患者，这些患者需要治疗相关的局限性肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNETs)，并且局部治疗不适合这些患者；以及晚期透明细胞肾细胞癌(ccRCC)成年患者的治疗，其疾病已在2种或更多种治疗方案(包括PD-(L)1抑制剂和至少2种VEGF靶向治疗)后进展。
积极的观点分别得到了2期LITESPARK-004 (NCT03401788)和3期LITESPARK-005 (NCT04195750)试验数据的支持。如果获得批准，belzutifan将成为欧盟(EU)第一个可用于该患者群体的口服HIF-2α抑制剂。欧盟委员会(EC)目前正在审查欧盟上市许可的建议；预计最终决定将于2025年第一季度做出。
默克研究实验室高级副总裁兼全球临床开发晚期肿瘤学负责人Marjorie Green博士在新闻稿中表示:“今天CHMP的积极意见使我们更接近于向欧盟的某些患者提供belzutifan，一种一流的HIF-2α抑制剂，以帮助解决这些患者护理中的关键差距。”“我们致力于提供创新的治疗方案，解决全球患者严重未满足的需求，并期待欧盟委员会的决定。”
LITESPARK-004概述和关键数据。单臂、开放标签LITESPARK-004试验招募了患有VHL病相关肾细胞癌的患者，基于至少1个可测量的实体肾细胞癌肿瘤的种系VHL突变的存在；或其他VHL相关肿瘤，包括不需要立即手术的中枢神经系统成血管细胞瘤和pNET，在招募时，患者每天口服120 mg苯妥英钠，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
该研究的主要终点是根据独立审查委员会评估的RECIST 1.1标准得出的客观缓解率(ORR)。反应持续时间(DOR)和反应时间作为额外的疗效终点。在LITESPARK-004中，在VHL相关肾细胞癌患者(n = 61)中，belzutifan的ORR为49% (95% CI，36%-62%)，所有这些患者均为部分缓解(PR)。范围，2.8+到22+个月)；56%的应答者(n = 30)维持应答至少12个月。
