CHMP 对 Imetelstat 在低风险输血依赖性贫血持肯定态度
发布日期：2025-01-12欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)发表了一份积极的意见，建议批准imetelstat (Rytelo)用于治疗因极低、低或中度风险骨髓增生异常综合征(MDS)引起的输血依赖性贫血的成年患者，这些患者没有单独的缺失5q细胞遗传学异常，并且对基于促红细胞生成素的治疗反应不满意或不符合条件。
该建议基于IMerge期试验的数据(NCT02598661)。在2023年ASCO年会上发表的研究结果显示，接受imetelstat治疗的患者(n = 118)中有39.8%实现了至少连续8周的输血独立，相比之下，接受安慰剂治疗的患者中有15.0%实现了输血独立(n = 602在imetelstat组中，分别有31.4%、28.0%和13.6%的患者经历了16周、24周和1年的输血独立。在安慰剂组，这些比率分别为6.7% (P < .001)，3.3% (P < .001)和1.7%(P = 0.012)。
“积极的CHMP意见是我们在欧盟实现优化价值和患者获得[imetelstat]的目标的重要一步，我们期待有机会在选定市场为低风险MDS患者提供这一重要的新治疗选择。如果获得批准，[imetelstat]将成为欧洲第一个也是唯一一个可用的端粒酶抑制剂，”Geron董事长兼首席执行官John A. Scarlett医学博士在新闻发布会上表示。“我们非常感谢欧盟各地为[imetelstat]的临床开发做出贡献的患者、护理人员、倡导者和研究人员。”
2024年6月，FDA批准将imetelstat用于8周内需要4个或更多红细胞(RBC)单位的低至中度1-风险MDS和输血依赖性贫血成年患者，这些患者对促红细胞生成剂(ESAs)无反应或失去反应或不符合条件，该监管决定也基于IMerge的数据。其他数据显示，83%接受imetelstat治疗的患者经历了一个单一的持续输血非依赖性时期。
