莫洛替尼在骨髓纤维化贫血反应方面显示出真实改善
发布日期：2025-01-02用莫美洛替尼(Ojjaara)治疗可改善骨髓纤维化患者的贫血，并增加其输血不依赖率(TI );根据2024年ASH年会上提交的一项回顾性研究的真实数据，该药物还可缓解先前暴露于JAK抑制剂的患者的症状并控制脾肿大。
在基线时有症状的患者(n = 126)中，92%的患者经历了疾病相关症状的改善，包括乏力(76%)、厌食(65%)、体重减轻(51%)、腹部不适(47%)和瘙痒(75%)。在3个月、6个月、9个月和12个月的评估中，改善得以持续。
此外，平均血红蛋白水平从基线时的8.0克/分升至3个月时的9.3克/分升，并在6个月时维持在9.2克/分升。在3个月的随访中，48.4%接受莫美洛替尼治疗前的输血依赖(TD)患者(n = 108)实现了TI；这些比率在6、9和12个月时分别为45.7%、42.9%和44.4%。此外，JAK抑制剂暴露患者的TI发生率为49.3%，而JAK抑制剂未暴露患者的TI发生率为31.6%。在仍患有TD的患者中，每月红细胞(RBC)单位的中位数从4减少到2.25。
对治疗期间输血强度的进一步分析显示，50.8%的患者转为较低类别。相反，41.1%保持在相同的输血强度类别，8.1%转移到更高的类别。在可评估脾脏反应的患者中(n = 45)，62.2%的患者脾脏大小有所改善，平均缩小5 cm。
然而，只有24.4%的患者符合欧洲白血病网(ELN)国际工作组-骨髓增生性肿瘤研究和治疗(IWG-MRT)的脾脏反应标准，这些患者的脾脏反应的中位数减少了10厘米。值得注意的是，26.7%的可评估脾反应的患者(n = 12)保持稳定的脾肿大，没有显著的减少；3名患者出现难治性，2名患者脾脏增大。
