FDA 批准 OPN-6602 作为孤儿药用于 R/R 多发性骨髓瘤
发布日期：2025-02-19FDA已批准OPN-6602(一种E1A结合蛋白(EP300)和CREB结合蛋白(CBP)的口服小分子抑制剂)为孤儿药，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
该药物目前正在多发性骨髓瘤患者的1期试验(NCT06433947)中进行评估，之前在该疾病的小鼠异种移植模型中证明了临床前抗肿瘤活性。特别是，2024年ASH年会上提交的数据表明，单独使用OPN-6602时，71%的模型出现肿瘤抑制，当该药物与美格度胺、泊马度胺(Pomalyst)和地塞米松联合使用时，100%的模型出现肿瘤消退和持续的反应时间。
此外，经治疗的肿瘤的RNA测序显示，OPN-6602下调了关键的多发性骨髓瘤驱动基因和特征基因，表明其在克服对标准护理治疗的耐药性方面具有潜在作用。Opna Bio首席科学官Gideon Bollag博士在新闻发布会上表示:“我们很高兴收到ODD for OPN-6602用于治疗多发性骨髓瘤，这进一步验证了该药物在复发后治疗选择有限的多发性骨髓瘤患者中的治疗潜力。”
1期试验设计和患者招募标准，这项开放标签的1期研究正在评估OPN-6602的安全性、耐受性、药代动力学和药效学活性，以及其在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的初步疗效。3该试验由三个队列组成:剂量递增单药治疗组、剂量递增OPN-6602联合地塞米松治疗组和剂量扩大队列。
在联合组中，患者将在每个周期的第1、8和15天每天接受OPN-6602和40 mg地塞米松。多个站点正在进行注册。该试验招募了患有复发或难治性多发性骨髓瘤的患者，这些患者的疾病在至少三种先前治疗(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体)后有所进展。合格的患者还必须具有足够的器官功能，并且不能耐受或没有资格接受已知可提供临床益处的既定治疗。该研究的主要结果包括剂量限制性毒性的数量和类型、治疗中出现的不良反应和临床实验室检查异常。
