数据显示：尤文肉瘤中 Elraglusib 组合完全有效
发布日期：2024-10-11根据1/2期试验(NCT04239092)的结果，Elraglusib (9-ING-41)加化疗在患有复发/难治性尤文肉瘤和尤文相关肉瘤的儿童患者中产生了抗肿瘤活性的初步信号。
在接受依拉昔布加环磷酰胺和拓扑替康治疗的复发性/难治性尤文肉瘤患者中(n = 6)，2例有持续完全缓解(CRs ),总生存期(OS)分别为933天和284天；2例疾病稳定，OS持续时间分别为177天和272天；和2名患者在他们的肿瘤反应被评估之前退出了试验。1名患有促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤的患者入选该研究，获得了部分缓解，肿瘤大小减少了52%；然而，该患者退出了试验，目前正在进行生存随访，OS持续时间为329天。一名有CIC重排的患者也入选，但在肿瘤反应评估前退出了试验。
“尤因肉瘤是一种高转移性肉瘤，是儿童和青少年中第二常见的原发性恶性肿瘤。目前还没有针对复发/难治性尤文肉瘤的标准化二线治疗，这些患者的预后仍然很差。安讯总裁兼首席执行官丹尼尔·施密特(Daniel Schmitt)在一份新闻稿中表示:“我们迫切需要新的治疗策略，将新的靶向治疗与新的作用机制和现有的疗效有限的化疗方案结合起来。“Elraglusib是治疗难治性尤文肉瘤人群的少数新型靶向药物之一，并继续显示出作为一种可行的治疗选择的前景。早期临床数据表明，在多个临床前难治性癌症模型中观察到的增强的化疗抗肿瘤活性正在很好地转化为临床反应。”
正在进行的开放标签、多中心1/2期试验正在调查年龄小于22岁的复发性/难治性恶性肿瘤(包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相关的儿童小圆细胞肉瘤)儿童患者接受依拉昔布联合环磷酰胺和拓扑替康治疗的安全性和疗效。
患者需要患有可测量或可评估的疾病，且目前的疾病状态没有已知的治愈或延长生存期的治疗，且生活质量可接受。符合条件的患者必须具有至少50%的Karnofsky表现水平(对于16岁以上的患者)或至少50%的Lansky表现水平(对于16岁以下的患者)。患有中枢神经系统肿瘤的患者的神经功能缺损必须在研究招募前至少7天相对稳定，并且正在接受类固醇治疗的患者必须在招募前至少7天接受稳定或递减的类固醇剂量治疗。患者必须接受过至少一种用于治疗其恶性肿瘤的一线治疗方案，并且已经从该治疗的急性临床显著毒性反应中完全康复。
所有患者均接受21天周期的治疗，在第1天至第5天接受每周两次初始剂量为9.3 mg/kg的依拉昔布加400 mg/m2的环磷酰胺，在第1天至第5天接受1.2 mg/m2的拓扑替康。该试验计划招募12名尤文肉瘤患者，为该病患者的联合用药2期评估提供额外支持。
