莫洛替尼因骨髓纤维化伴贫血获得加拿大批准
发布日期：2024-11-24加拿大卫生部已批准莫美洛替尼(Ojjaara)用于治疗患有中度至重度贫血的中度或高度风险原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症或原发性血小板增多症骨髓纤维化的成年患者的脾肿大和/或疾病相关症状。
这一监管决定得到了关键的3期全球、多中心、随机、双盲动量试验(NCT04173494)结果的支持，该试验比较了莫美洛替尼(n = 130)和达那唑(Danocrinen = 65)骨髓纤维化患者，他们贫血，有症状，并且以前暴露于一个批准的JAK抑制剂。
总体而言，莫美洛替尼组有25%的患者报告总症状评分(TSS)降低至少50%,而达那唑组只有9%(比例差异，16%;95% CI，6%-26%；此外，在第12周和第24周之间，接受莫美洛替尼治疗的患者中有30%实现了输血独立性，而接受达那唑治疗的患者中有20%实现了输血独立性(非劣效性治疗差异，14%；95% CI，2%-25%；P = .023)。总体而言，在24周的治疗期间，莫美洛替尼组和达那唑组分别有35%和17%的患者不需要输血(治疗差异，17%；95% CI，8%-26%；P = .001)。
据报道，莫美洛替尼组和达那唑组分别有39%和6%的患者脾脏体积缩小(SVR)至少25%(治疗差异，33%；95% CI，23%-44%；P < .0001)。在这些人群中，分别有22%和3%观察到至少35%的SVR(SVR 35)(治疗差异，18%；95% CI，10%-27%；P = .001)。此外，与基线相比，骨髓纤维化症状评估表4.0 TSS变化在莫洛替尼组为–9.4，而在达那唑组为–3.1(治疗差异为–6.2；95%置信区间为–10至–2.4)。
“骨髓纤维化相关贫血的治疗选择有限。我们很自豪能够为加拿大患者提供这种治疗替代方案，以解决这一关键的未满足需求和其他骨髓纤维化症状，”GSK加拿大临时国家医疗总监米歇尔·霍恩在新闻稿中表示。随着时间的推移，大多数骨髓纤维化[患者]会变得贫血，[莫美洛替尼]的批准是改善这些患者预后的一个重要里程碑，同时也凸显了GSK通过创新的治疗方法对加拿大血液肿瘤领域产生影响的承诺。
