在腱鞘巨细胞瘤中，吡咪替尼符合相关 ORR 终点
发布日期：2024-11-25在腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者中，与安慰剂相比，使用吡咪替尼(ABSK021)治疗可显著改善客观缓解率(ORR)，符合3期策略试验的主要终点(NCT 05804045)。研究结果显示，接受吡咪替尼治疗的患者在第25周的ORR为54.0%，而接受安慰剂治疗的患者为3.2%(P < . 0001)。
在次要终点方面，观察到了具有统计学意义和临床意义的改善。根据数字评定量表(NRS ),实验组相对于基线的平均僵硬度变化为–3.00，而安慰剂组为–0.57(P < . 0001)。通过简明疼痛量表(BPI)得出的疼痛平均变化分别为–2.32和0.23(P < 0.0001)。这项研究的额外疗效和安全性数据将在即将召开的医学会议上公布。
“TGCT往往是年轻人的疾病。这种罕见的良性肿瘤生长在关节内和周围，主要影响处于工作年龄的年轻人和中年人。这种疾病引起的肿胀、疼痛、僵硬和活动受限会对日常活动能力产生重大影响，限制患者的工作和社交生活，”北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊断与研究中心主任牛晓辉医学博士在新闻发布会上说治疗通常涉及手术，但高复发率和重复手术干预的潜在并发症对患者来说是非常具有挑战性的，因此迫切需要能够控制肿瘤生长的系统性治疗。
MANUEVER是一项3部分、随机、双盲、安慰剂对照研究，招募了至少18岁且经组织学证实为不可切除TGCT的患者。2主要纳入标准包括根据RECIST 1.1标准可测量的疾病，至少有一处病变至少为2cm；ECOG性能状态为0或1；以及足够的器官功能和骨髓功能。在筛选过程中需要完成僵硬和疼痛量表，并且由于活动期TGCT导致的症状性疾病需要满足研究方案中概述的最低要求。
如果患者以前接受过高选择性CSF-1或CSF-1R靶向抑制剂的治疗，则被排除在外；值得注意的是，以前使用伊马替尼(格列卫)和尼罗替尼(塔西那)的治疗是允许的。其他排除标准包括需要积极治疗的其他已知恶性肿瘤；已知转移性TGCT；受影响关节的显著伴随关节病、严重疾病或未控制的感染；以及在随机分组的4周内TGCT的大手术或既往抗肿瘤治疗。
