Ziftomenib 正在寻求 FDA 批准用于 NMP 1- 突变型 AML
发布日期：2025-04-12一项新药申请(NDA)已提交至美国食品和药物管理局(FDA ),寻求批准ziftomenib用于治疗表现出NMP1突变的复发性/难治性急性髓性白血病(AML)成年患者。该药物的开发商Kura Oncology预计，FDA将在2025年第二季度做出可能接受NDA的决定，并要求优先审查该申请。如果获得批准，这将导致一个潜在的处方药使用者费用法案目标行动日期6个月后，NDA接受。
Kura Oncology总裁兼首席执行官Troy Wilson博士在新闻发布会上表示:“NDA的这一申请使我们更接近我们的目标，即将ziftomenib推向市场，作为复发/难治性NPM1突变AML成年患者的一种新的治疗选择，这是一种毁灭性的疾病，目前没有FDA批准的靶向治疗选择。”
“我们期待在整个审查过程中与FDA密切合作，并对ziftomenib影响NPM1突变AML患者的潜力持乐观态度。我们感谢Kura的团队、我们敬业的研究人员、研究现场团队，最重要的是，感谢参与我们临床试验的患者及其家人和护理人员，是他们让这一切成为可能。我们感谢我们的合作伙伴Kyowa Kirin给予我们的支持和合作，我们满怀信心地期待着这一计划和我们的合作继续取得进展。”
2025年2月，Kura Oncology表示，ziftomenib已达到多中心、开放标签、多短期、2期KOMET-001试验(NCT04067336)的完全缓解(CR)加部分血液学恢复(CRh)的主要终点，该试验正在评估复发或难治性NP m1-突变体AML患者的研究性每日一次口服menin抑制剂。该药物表现出令人鼓舞的风险效益特征，其安全性和耐受性与早期报告一致。
