mirdametinib 用于治疗患有 1 型神经纤维瘤病的患者
发布日期：2025-04-07监管机构批准mirdametinib (Gomekli)用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病的成人和儿童患者，这些患者患有症状性丛状神经纤维瘤，不适合完全切除。
该决定基于2期ReNeu研究(NCT03962543)的结果，其中该药物在成人(n = 58)和儿童(n = 56)患者中引起了41% (95% CI，29%-55%)和52% (95% CI，38%-65%)的确认总有效率(ORRs)。
“对于这些人来说，这是一个巨大的胜利。”明尼苏达大学的Christopher L. Moertel医学博士在一次独家采访中说：“患有NF1的成年人已经有一段时间没有FDA批准的药物了。”
